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Il Centro Medicina Rigenerativa guarisce il “bimbo farfalla”: apprezzamento dalla Sen. Elena Cattaneo e dal Rettore

Pubblicato su Nature uno studio sul primo intervento salvavita al mondo di terapia genica con cellule staminali epidermiche geneticamente corrette che ha consentito al team internazionale coordinato dal prof. Michele De Luca di Unimore di raggiungere conoscenze fondamentali nel campo della biologia delle cellule staminali

 

Modena, 08 novembre 2017 – Unimore ha annunciato oggi la pubblicazione su Nature , una delle più prestigiose riviste scientifiche del mondo, di uno studio medio-scientifico scaturito dalla collaborazione tra il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Unimore, lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate e prestigiose realtà accademiche e cliniche universitarie europee.

“Sono conosciuti come “Bambini Farfalla” perché sono così delicati che basta un minimo contatto per creare sulla loro pelle dolorose bolle e lesioni. Il nome scientifico della patologia è Epidermolisi Bollosa (EB) ed è una malattia rara dovuta ad un difetto nei geni deputati alla produzione delle proteine responsabili dell’adesione dell’epidermide al derma.” Spiega il Professor il prof. Michele De Luca, Direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Unimore.

Da più di trent’anni, De Luca coltiva in laboratorio cellule staminali epidermiche, grazie ad una tecnica imparata negli Stati Uniti, applicate inizialmente come trattamento salvavita su centinaia di pazienti con ustioni di terzo grado e poi, dopo averle geneticamente corrette, in sperimentazioni cliniche di terapia genica per l’Epidermolisi Bollosa, la cui prova di principio è stata pubblicata su Nature Medicine nel 2006.

Quando, nel 2015, un bambino siriano di 7 anni, affetto da una forma di EB Giunzionale così grave da dover indurre il coma farmacologico per rendere sopportabili i dolori dovuti alla perdita della quasi totalità della pelle e alle infezioni da questa scatenate, viene trasferito al centro ustioni dell’Ospedale di Bochum, in Germania, i pediatri Tobias Rothoeft e Norbert Teig si mettono in contatto col Centro di Modena.

Il bambino aveva una mutazione nello stesso gene che avevamo già corretto in fase di sperimentazione clinica su due pazienti – racconta Michele De Lucasebbene in aree molto meno estese, Il Centro di Medicina Rigenerativa disponeva di un’officina GMP autorizzata alla produzione di lembi di epidermide geneticamente corretta per uso umano, gestita dal nostro spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate. Si trattava solo di ottenere tutte le autorizzazioni e avremmo potuto tentare di fare il possibile per salvare il bambino”.

Con la consulenza di Johann Bauer, dermatologo dell’EB House di Salisburgo, vengono messi a punto i protocolli clinici e la documentazione necessaria viene inviata agli enti regolatori tedeschi, che autorizzano l’intervento in tempi brevissimi.

 “È stata una corsa contro il tempo quella che hanno fatto i nostri biotecnologi, in particolare Sergio Bondanza, lavorando giorno e notte per produrre i lembi di epidermide per il trapianto da inviare in Germania” – ricorda il dr. Paolo Chiesi, Presidente di Holostem Terapie Avanzate. “Holostem è nata per portare ai pazienti i prodotti della ricerca universitaria, come abbiamo fatto con Holoclar, la terapia avanzata per la ricostruzione della cornea approvata dall’EMA nel 2015 – aggiunge – e questo trattamento compassionevole rientrava perfettamente nella nostra mission”.  

Con la preziosa collaborazione della prof.ssa Graziella Pellegrini, Coordinatrice della Terapia Cellulare al Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”, il chirurgo plastico Tobias Hirsch esegue a Bochum, tra la fine del 2015 e l’inizio del 2016, tre interventi chirurgici sul piccolo fino a sostituirgli quasi interamente l’epidermide con i lembi geneticamente corretti coltivati a Modena.

Già dopo poche settimane dai primi interventi le condizioni cliniche del paziente erano significativamente migliorate – dichiara il prof. Hirsch, del Centro Ustioni dello University Hospital Bergmannsheil di Bochum - e dopo pochi mesi il bambino è stato dimesso ed è potuto tornare a scuola”. “Ora conduce una vita normale, svolgendo le attività tipiche della sua età, incluso correre e giocare a pallone, e ad ogni controllo la sua pelle appare stabile e non ha più sviluppato nessuna bolla o lesione” aggiunge il  prof. Rothoeft, dello University Children’s Hospital di Bochum.

Questo intervento salvavita e il lungo follow-up che ne è seguito hanno permesso agli scienziati di ottenere informazioni preziosissime sulla biologia delle cellule staminali epiteliali e sui meccanismi molecolari che sono alla base della rigenerazione dell’epidermide, che ogni essere umano, anche in perfetta salute, cambia completamente con cadenza mensile.

Attraverso la mappatura delle integrazioni nel genoma, eseguita in collaborazione con gruppi delle università di Udine e Salisburgo – conclude Michele De Luca siamo riusciti per la prima volta a dimostrare che l’intera rigenerazione dell’epidermide umana è sostenuta da un piccolo pool di cellule staminali epidermiche ‘long-lived’, in grado di permanere stabilmente nell’individuo, che generano continuamente pool di progenitori ‘short-lived’ che si differenziano nel tessuto da rigenerare”.

Il lavoro pubblicato su Nature conferma il ruolo di primo piano che rivestono i ricercatori del nostro ateneo nel panorama internazionale della medicina rigenerativa - dichiara il prof. Angelo O. Andrisano, Rettore di Unimore – e l’importanza della fattiva collaborazione tra pubblico e privato, come quella che abbiamo con lo spin-off Holostem, fondato dai ricercatori di Unimore con Chiesi Farmaceutici, e con la Fondazione Cassa di Risparmio di Modena, che ha costruito il Centro e continua a sostenere con generosità le eccellenze della ricerca universitaria e l’innovazione”.

“Il Centro di Medicina Rigenerativa – spiega il presidente della Fondazione Cassa di Risparmio di Modena Paolo Cavicchioli – è uno dei maggiori interventi sinora sostenuti  dalla Fondazione che, grazie alla lungimiranza della precedente consiliatura, lo ha finanziato interamente con un impegno di oltre 13 milioni di euro. Tutto questo è stato possibile – aggiunge Cavicchioli – grazie a un modello virtuoso di collaborazione tra la città, la Fondazione e l’Università di Modena e Reggio Emilia, alla quale va il grande merito di aver consolidato in pochi anni un forte interesse nei confronti della sperimentazione biomedica”.

 

 

Per informazioni ed approfondimenti ai giornalisti:

Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”/Holostem Terapie Avanzate

Stefania Bettinelli

+39 345 2601842

stefania.bettinelli@unimore.it

www.cmr.unimore.it - www.holostem.com

Allegato: nota Senatrice Catteneo

Articolo pubblicato da: Ufficio Stampa Unimore - ufficiostampa@unimore.it